进行性肌营养不良是一大类基因突变引起的肌肉变性疾病,迄今还没有特效的治疗方法,目前以对症治疗为主。
一、一般治疗
适当多活动、加强护理,如勤翻身、拍背,以助排痰等。
二、药物治疗
1、糖皮质激素:用于确诊Duchenne型肌营养不良的患儿,一般不用于Becker型肌营养不良等病情较轻的类型。建议在3岁之后、运动功能出现异常之前,开始规范口服治疗。另外,需注意激素的不良反应。
2、沙丁胺醇:可促进肌肉蛋白质的合成。
3、其他药物:腺嘌呤核苷三磷酸(ATP)、氯沙坦、肌苷、维生素E、蜂花粉、胞磷胆碱以及部分中药制剂等,可有改善肌肉血液微循环和营养肌肉的作用。
此外,胰岛素样生长因子和蛋白酶抑制药等仍在研究阶段。
三、其他治疗
1、对症治疗:晚期病人出现呼吸系统并发症时应及早进行机械辅助呼吸,对心肺功能的维护意义重大,可延长生存时间,提高生存质量。
2、干细胞治疗:国内外学者使用骨髓干细胞和成肌细胞、脐带间充质干细胞、异基因造血干细胞、脐血干细胞等进行了动物和人的实验,证实血液生化、肌肉病理以及病人肌力等都有所改善,但距离大规模临床应用尚有相当长的时间。
3、康复治疗:在专业医生的指导下,通过站斜板、足部矫形支具等器械,长期坚持对症治疗。适当按摩防止关节和肌腱挛缩畸形。
4、物理治疗:超短波、红外线等。